Najważniejszym celem leczenia hipolipemizującego u chorych na hipercholesterolemię rodzinną jest zmniejszenie śmiertelności ogólnej związanej z chorobą wieńcową i udarem mózgu, a także obniżenie częstości zawałów serca i konieczności wykonania zabiegów rewaskularyzacji naczyń wieńcowych (PTCA, CABG). Głównym celem leczenia jest obniżenie LDL-C.

W zależności od ryzyka wystąpienia zdarzeń wieńcowych pacjentów z FH podzielić można na 3 kategorie ryzyka:

1. niskie ryzyko 10-letnie- brak czynników ryzyka
2. umiarkowane ryzyko 10-letnie- 1 czynnik ryzyka choroby wieńcowej
3. wysokie ryzyko 10-letnie

• ≥2 czynniki ryzyka
• subkliniczna miażdżyca- IMT>0,1 cm lub ABI< 0,9
• choroba wieńcowa

 

Docelowe stężenie cholesterolu LDL w 3 grupach ryzyka:

Grupa ryzyka	Docelowe stężenie LDL-C
Niskie ryzyko 10-letnie	<160 mg/dl
Umiarkowane ryzyko 10-letnie	<130 mg/dl
Wysokie ryzyko 10-letnie	<100 mg/dl (najlepiej około 70 mg/dl)

Jeżeli nie udaje się uzyskać docelowych poziomów LDL-C, dąży się do osiągnięcia redukcji LDL odpowiednio o 40, 50 i 60%.
W badaniach z udziałem pacjentów z FH wykazano, że aby zapobiec progresji już rozwiniętej choroby wieńcowej należy przewlekle utrzymywać poziom LDL< 150mg/dl. Obniżenie poziomu LDL-C o 25-40% daje spowolnienie progresji miażdżycy tętnic wieńcowych, ale do jej zahamowania potrzebna jest redukcja poziomu LDL o ponad 45%.

Jest mało prawdopodobne, że u osób z wyjściowym LDL-C ≥ 130mg/dl do osiągnięcia docelowego LDL<100mg/dl wystarczy jedynie modyfikacja stylu życia. Dlatego jednocześnie należy u nich wprowadzać leczenie farmakologiczne.